앱클론, CAR-T 치료제 반응률 94%…뮤직 토토사이트2상 중간결과 발표

내달 12~15일 유럽혈액학회(EHA)
완전관해율 63%로 경쟁력 우수

앱클론의 CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 후보물질 ‘네스페셀’(AT101)의 뮤직 토토사이트 2상 중간결과가 유럽혈액학회(EHA)에서 공개된다.

앱클론은 네스페셀 뮤직 토토사이트 2상 중간결과를 책임연구자인 윤덕현 서울아산병원 교수가 발표한다고 16일 밝혔다.

내달 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 열리는 EHA는 미국혈액학회(ASH)와 함께 혈액암 분야에서 가장 권위 있는 양대 학회로 꼽힌다.

차세대 항-CD19 CAR-T 치료제인 네스페셀은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 국내에서 뮤직 토토사이트 2상을 진행 중이다. 네스페셀은 기존 CAR-T 치료제와 달리 앱클론만의 인간화 항체 h1218을 활용해 CD19 항원의 세포막 근접 부위를 표적함으로써 빠른 결합 및 해리 특성을 갖는 것이 특징이다.

이번에 공개하는 초록은 다기관 뮤직 토토사이트 2상을 통해 네스페셀의 유효성과 안전성을 평가한 결과를 담고 있다. 네스페셀을 투여받은 35명 중 유효성 평가가 가능한 32명의 환자를 대상으로 분석이 진행됐다. 암 병변이 정해진 기준 이상 감소한 치료 반응을 의미하는 객관적 반응률(ORR)은 94%, 모든 병변이 사라진 완전관해율(CRR)은 63%로 나타났다. 이는 기존 치료제인 킴리아(ORR 50%, CRR 32%)와 예스카타(ORR 72%, CRR 51%)의 뮤직 토토사이트 2상 결과와 비교해도 뛰어난 결과라는 것이 회사측 설명이다.

이번 발표는 뮤직 토토사이트연구자들에 의한 평가 결과이며, 학회에서의 발표는 초록 제출 시점 이후의 최근 치료 효과와 안전성 관련 데이터도 함께 공개할 계획이다.

앱클론 관계자는 “네스페셀은 매우 높은 ORR을 바탕으로, 기존 CAR-T 치료에 반응하지 않았던 고위험 환자군에서도 강력한 항종양 효과를 기대하고 있다”며 “국제 학술지에 게재된 네스페셀 고유의 작용 기전 ‘플라잉 키스(Flying Kiss)’와 약물동태학(PK) 지표 간의 상관관계가 치료 효과를 뒷받침하고 있다”고 말했다.

이어 “진행 중인 뮤직 토토사이트 2상에서는 장기 생존율과 부작용 관리 전략에 대한 평가도 병행 중"이라며 "추후 진행 예정인 독립적 자료 모니터링위원회의 결과를 바탕으로, 7월 초 식품의약품안전처에 신속처리대상 지정을 신청해 빠른 품목허가 절차를 추진할 계획”이라고 밝혔다.

앱클론이 중국 헨리우스에 기술이전한 AC101(헨리우스 코드명 HLX22)의 뮤직 토토사이트 2상 최신 결과와 뮤직 토토사이트 3상 진행 상황도 이번달 30일부터 6월 3일까지 미국 시카고에서 열리는 미국뮤직 토토사이트종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표할 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com