GC녹십자와 한미약품은 LA-GLA의 글로벌 그랜드토토을 위해 미국과 한국에서 그랜드토토 1/2상 승인을 받았다. 지난달 21일 아르헨티나에서도 추가 그랜드토토승인을 받았다.
글로벌 그랜드토토 1/2상 시험은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center) 등 6개 기관과 한국의 양산부산대병원 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 10개 기관에서 이뤄진다. 4주에 한번 LA-GLA를 피하 주사하는 방식이다.
그랜드토토은 성염색체로 유전되는 진행성 희소 난치질환이다. 리소좀축적질환(LSD)으로 분류된다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당 지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍돼 생긴다. 몸 속에서 처리되지 못한 당 지질이 계속 축적되면 세포독성과 염증 반응이 일어나고 이 때문에 장기가 서서히 손상돼 사망까지 이를 수 있다.
대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 효소대체요법(ERT) 치료를 받고 있다. 이 치료는 2주에 한번씩 병원을 찾아 오랜 기간 정맥주사 맞아야 하는 데다 심장과 신장, 중추·말초 신경계 등의 질병 진행을 완전히 억제하지 못해 한계가 있다는 평가다.
LA-GLA는 월 1회 피하 주사 방식인 데다 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등에서 높은 효과를 입증했다. 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 올해 1월 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD)과 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
홍그루 신촌세브란스병원 교수는 "이번 임상을 통해 많은 파브리병 환자들에게 새 치료 옵션을 제공할 수 있길 바란다"고 했다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
