젬백스앤카엘(젬백스)의 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Medicinal Products, OMP) 지정을 받았다고 29일 밝혔다.이달 초 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품과 패스트트랙을 지정 받은 데 이어 유럽에서도 희귀의약품에 지정됐다. 이로써 GV1001은 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품 지정을 받아 각각의 개발 혜택을 모두 적용받게 됐다.EMA는 유럽 내 5만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제 개발에 대해 ▲과학적 조언 및 개발 지원 ▲허가 신청, 과학적 자문 등에 대한 수수료 감면 또는 면제 ▲시판 후 10년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다.젬백스는 앞서 FDA 희귀의약품 지정으로 미국에서 시판 후 7년간 시장 독점권 부여, 임상 비용 최대 25% 세액 공제 등의 혜택을 확보한 바 있다. 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정까지 획득해 향후 PSP 치료제의 임상 개발과 승인 절차가 한층 더 가속화될 것으로 기대된다.젬백스는 희귀의약품 및 패스트트랙 지정에 따른 혜택 및 지원을 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 추진에 더 박차를 가한다는 계획이다.젬백스 관계자는 “세계 의약품 시장에서 가장 영향력이 큰 미국과 유럽에서 모두 희귀의약품 지정을 받으면서 치료제 개발 가능성과 필요성을 모두 인정받았다”며 “다양한 혜택을 활용한 글로벌 임상시험을 조속히 추진해 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 전했다.젬백스는 지난해 완료한 국내 최초 PSP 임상 2상에서 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 현재는 국내 2상 임상시
아리바이오가 알츠하이머병 치료제 AR1001이 뇌 아밀로이드 혈관 병증(CAA)에서 기존 항체 주사 치료제 대비 안전성과 효능의 차별성이 뚜렷하다는 연구 논문이 발표됐다고 28일 밝혔다. CAA는 독성 단백질이 뇌혈관 벽에 쌓여 혈관 파열이나 출혈 등의 위험을 높이는 질환으로 알츠하이머 환자의 50% 이상에서 동반된다.아리바이오 뇌과학연구팀이 한림대 연구팀과 공동으로 국제 학술지 ‘프런티어스 인 에이징 뉴로사이언스(Frontiers in Aging Neuroscience)’에 최근 발표한 논문에 따르면 AR1001은 뇌혈관 장벽 보호 및 혈관 안정화, 뇌 독성단백질 축적 완화 작용으로 뇌 아밀로이드 혈관병증에 직접 관여하는 것이 확인됐다. 연구진은 치매 발병 위험을 높이는 특정 유전자(인간 ApoE4)를 탑재한 알츠하이머 모델 쥐에게 AR1001을 투여한 결과 염증성 사이토카인이 현저히 감소하고, 미세 아교 세포 활성과 뇌혈관 신경 단백질(CLN-5) 발현이 증가해 뇌 장벽 (BBB) 누수 현상이 개선됨을 확인했다. 또한 해마 내 독성단백질 (아밀로이드-베타) 침착 역시 유의하게 감소했으며 인지기능도 회복되었다고 설명했다. 레카네맙, 도나네맙 등 최근 승인된 알츠하이머병 항체 치료제는 뇌 독성단백질 제거 효과는 있지만 급격히 제거되는 과정에서 ‘아리아 (ARIA, Amyloid Related Imaging Abnormalities)’라는 심각한 부작용 유발 가능성이 지적돼 왔다. 실제 단일 항체 치료제의 임상연구에 따르면 뇌 아밀로이드 혈관병증 의심 환자군은 일반 환자군에 비해 뇌 부종(ARIA-E) 또는 뇌 출혈(ARIA-H)의 발생률이 2~3배 이상 높았다. 일부에서는 치료 중 치명적인 출혈 사례가 보고된 바 있다.이로 인해 미국 식품의약국(FDA)과 유럽
한국거래소가 이중항체 개발사 파멥신의 상장폐지를 결정했다.한국거래소는 27일 코스닥시장위원회를 열고 파멥신 상장폐지를 의결했다. 시장위원회는 “기업 계속성과 경영 투명성 등을 종합적으로 고려해 상장폐지 기준에 해당한다”고 밝혔다.거래소의 상장폐지 결정 후 정리매매기간은 5월 29일부터 6월 10일이다. 파멥신이 상장폐지를 막을 수 있는 마지막 기회는 가처분 신청이다. 회사 측이 거래소를 상대로 가처분 신청을 하지 않으면 6월 11일 정리매매가 개시될 예정이다.앞서 파멥신은 2021~2023년 연매출 요건인 30억원 기준에 미달해 법인세차감전계속사업손실(법차손)이 50% 기준을 초과했다. 2023년 자금 조달을 위해 유상증자를 추진하는 과정에서 여러 차례 공시 번복과 불이행이 발생했다. 2023년 12월 파멥신은 최대주주가 타이어뱅크로 바뀌면서 경영 정상화에 대한 기대가 나왔지만 이후에도 개선 신호는 미미했다.추가로 최근 1년간 누적 벌점이 15점을 넘어 불성실공시법인으로 지정됐고, 지난해 1월 19일부터 거래가 정지됐다. 이어 3월에는 상장적격성 실질심사 대상으로 지정됐다. 지난해도 연매출 요건을 맞추지 못했고, 기업심사위원회와 코스닥시장위원회에서 심사를 실시한 결과 최종적으로 상장폐지를 결정했다. 유진산 파멥신 창업자는 “필요한 절차에 따라 대응하겠다”고 말했다.김유림 기자
브릿지바이오테라퓨틱스가 지배구조 변동을 앞두고 있다. 상장 유지를 위한 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 요건에 미달하면서 대규모 외부 자금 조달이 불가피해졌기 때문이다. 최대주주인 이정규 대표 지분율이 8%에 불과한 만큼 경영권 이전 가능성이 크다는 분석이 나온다. ◇인력 절반 감축, 투자 유치 돌입26일 업계에 따르면 브릿지바이오는 최근 내부 인력을 10명 안팎으로 줄이며 구조조정에 들어갔다. 지난 3월 말 사업보고서 기준 임직원(36명) 대비 절반 이상을 감축한 셈이다.외부 자금 유치도 추진하고 있다. 브릿지바이오는 지난 3월 법차손 요건 미달로 관리종목에 지정됐다. 2개 사업연도 연속으로 법차손이 자기자본의 50%를 초과했기 때문이다. 코스닥시장 상장 규정상 이 요건을 해소하지 못하면 관리종목 지정에 이어 1년 뒤 상장적격성 실질심사 대상이 된다. 이를 해결하기 위해 연내 70억원 이상의 자금을 조달해야 한다. 현재 400억원대인 회사 시가총액과 이 대표 지분율을 감안할 때 최대주주가 변경되기에 충분한 규모다. 이 대표와 특수관계인 지분율은 지난 3월 말 기준으로 8.33%에 그친다. 이 대표는 “경영권에 연연하지 않고 다양한 형태의 투자자 유치를 검토하고 있다”고 말했다. ◇두 번 연속 임상에서 고배브릿지바이오는 핵심 신약 파이프라인의 임상에서 연달아 실패하며 위기를 맞았다. 2023년 2월 궤양성 대장염 치료제 BBT-401은 글로벌 임상 2a상에서 투약군이 위약군보다 치료 효과가 더 낮게 나타났다. 2019년 독일 베링거인겔하임에 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 BBT-877을 최대 1조5000억원 규모로 기술이전했지만, 2020년 독성 우려로 권리를 돌려받았다.
‘방사성’이라는 말은 흔히 위험하거나 유해하다는 이미지로 받아들여집니다. 하지만 의료 분야에서는 이런 특성을 잘 활용해 암을 정밀하게 치료할 수 있습니다. ‘방사성의약품’은 약 안에 방사선을 내는 물질(방사성동위원소)을 소량 포함하고 있습니다. 암 환자에게 투약하면 혈액을 타고 돌아다니다가 특정 암세포에 도달해 그 자리에서 방사선을 방출합니다. 몸속에서 정밀하게 암세포만 타격하는 셈입니다.기존의 방사선 치료는 병원 장비를 이용해 몸 바깥에서 고에너지 방사선을 쏘는 방식입니다. 암세포를 파괴하긴 하지만 주변 정상 조직도 함께 노출돼 다양한 부작용을 일으킵니다. 반면 방사성의약품은 약 안의 방사성 물질이 암세포 근처에서만 방사선을 내뿜도록 설계돼 주변 정상 세포에 미치는 영향을 최소화할 수 있습니다. 그래서 ‘내부 방사선 치료’ 또는 ‘표적 방사선 치료’라고도 불립니다.어떻게 암세포만 골라 찾아갈 수 있을까요? 여기에는 ‘표적 분자’의 역할이 중요합니다. 암세포 표면에는 다른 세포에 없는 특정 단백질이 발현되는 경우가 많습니다. 방사성의약품은 이 단백질을 인식하는 분자(항체, 펩타이드 등)를 길잡이로 삼아, 약이 원하는 위치에만 도달하도록 합니다. 즉 방사선을 품은 ‘택배 상자’에 ‘정확한 주소’를 붙여 특정 집(암세포)에만 배달되는 방식입니다. 목표한 집에 도달하면 방사성동위원소가 방사선을 방출해 암세포를 파괴합니다.이 같은 구조의 방사성의약품은 미국 스펙트럼파마슈티컬스의 제발린(혈액암), 스위스 노바티스의 루타테라(신경내분비종양)와 플루빅토(전립선암)가 있습니다. 이
“마이크로RNA(miRNA) 플랫폼을 기반으로 1형 당뇨병 치료제를 세계 최초로 개발하겠습니다.”노승일 로스비보(RosVivo) 창업자 겸 최고과학책임자(CSO)는 23일 인터뷰에서 “현재까지 치료제가 전무했던 1형 당뇨병에 대해 miRNA 기반 치료제를 개발하고 있다”며 이같이 말했다. 로스비보는 2021년 노 CSO가 설립했으며, 그해 코스닥 상장사 넥스턴바이오가 약 500만 달러(약 65억 원)를 투자해 최대주주로 올라섰다. 로스비보의 핵심 플랫폼인 miRNA는 단백질을 만들지 않는 매우 짧은 비암호화 RNA다. 세포 내에서 유전자 발현을 미세 조절하는 스위치 역할을 한다. 하나의 miRNA는 수십 개 이상의 유전자에 느슨하게 결합해 복합적인 생리 경로를 동시에 조절할 수 있는 특성을 갖는다. 노 CSO “기존 RNA 치료제가 ‘한 유전자 타깃’에 그쳤다면, miRNA는 하나만을 겨냥하지 않고 여러 유전자에 동시에 작용할 수 있어 당뇨병 같은 복합질환에도 적용할 수 있다”고 설명했다. 로스비보의 리드파이프라인은 RSV1-301다. RSV1-301는 miRNA 유전자인 miR-10a와 miR-10b를 동시에 억제해 인슐린 생성과 작용을 방해하는 유전자(KLF11, HDAC4 등)를 차단하고, 인슐린 민감성을 높이는 유전자(GLUT4, AKT 등)는 활성화하는 치료 전략을 개발 중이다. 단순히 혈당을 떨어뜨리는 것이 아니라, 체내에서 인슐린이 다시 분비되고 정상적으로 작동하도록 유도하는 구조다. 노 CSO는 “RSV1-301는 1형 당뇨병과 2형 당뇨병 모두 효과가 나올 것으로 예상한다”며 “RSV1-301은 인슐린 분비 경로를 다시 활성화하는 전략이라는 점에서 주목받고 있다”고 했다. 1형 당뇨병은 췌장의 인슐린 생성세포(베타세포)가 자
아리바이오는 보건복지부 박민수 제2차관이 전일 판교 본사를 방문해 신약 개발 기업과의 현장 간담회를 가졌다고 23일 밝혔다. 이번 방문은 치매치료제 개발의 퍼스트 무버가 되고자 연구개발에 힘쓰는 바이오벤처 기업을 격려하고, 글로벌 경쟁력 확보를 위한 정부의 지원 방향을 모색하는 취지에서 이루어졌다.정부는 제3차 제약바이오산업 육성지원 기본계획을 통해 2027년까지 K-블록버스터 신약을 누적 2개 창출해 제약바이오 글로벌 중심국가로 도약하겠다는 비전을 발표한 바 있다. 또한 한국은 치매 환자 100만명 시대에 진입하며 국산 치료제개발이 시급한 상황이다. 현재 아리바이오는 경구용 치매치료제 AR1001의 글로벌 임상 3상을 수행 중이다. 세계적인 시장조사 기관인 영국의 글로벌데이터 (GlobalData)는 아리바이오의 AR1001을 복용 편의성, 유효성과 안전성, 약가 경쟁력, 시장가치 등에서 우수하다는 평가했다. 이 내용은 2025년 1월에 발간된 글로벌 보고서를 통해 공식 발표됐다.보건복지부 박민수 제2차관과 임강섭 보건산업진흥과장, 아리바이오 정재준 대표이사, 프레드 킴 미국지사장 등 주요 임원이 참석했다.정재준 아리바이오 대표이사는 간담회에서 AR1001 글로벌 임상 3상은 현재 13개국 200여개 임상센터에서 1450명 이상의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 투약이 순조롭게 진행 중이라고 설명했다. 2026년 상반기 투약 종료 및 톱 라인 발표, 2026년 하반기 미국식품의약국(FDA) 승인 신청과 2027년 출시 등 향후 상용화 일정도 소개했다.또 아리바이오 미국지사는 트럼프 정부 출범 이후 FDA와 긴밀하게 소통을 하고 있다고 전했다. 프레드 킴 지사장은 “글로벌 임상3상과 함께 신
HLB그룹이 그룹 내 계열사들이 한자리에 모여 그룹 미래 전략을 공유하는 장인 'HLB포럼'을 개최했다고 22일 밝혔다.이날 진양곤 HLB 회장은 "올해와 내년 간암 및 담관암 신약 상업화에 성공하는 것이 목표"라면서 "간암 신약 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용의 상업화와 담관암 신약 리라푸그라티닙의 막바지 임상 개발에 매진하고 있다"고 말했다. 이어 그는 "2030년에는 진단, 치료, 예방으로 이어지는 전주기 밸류체인을 구축한 글로벌 헬스케어 기업으로 성장할 것"이라고 했다. 올해로 3회째를 맞은 HLB포럼은 ‘2025 도약, 2030 비상: HLB의 미래를 그리다’를 주제로 HLB그룹의 성장을 이끄는 핵심 파이프라인과 미래를 위한 전략 파이프라인의 개발 현황을 공유했다. 2030년 비상을 위한 진단-예방-치료의 주요 사업 계획과 오픈이노베이션 투자 전략을 집중 조명했다. 진 회장은 "어느 한 시점만 보면 실패와 좌절로 가득해 보일 수 있지만, 긴 시간을 놓고 보면 우리는 계속 성장해 왔다"면서 "작은 조선기자재 회사였던 HLB가 이제 글로벌 신약 출시를 눈앞에 둔 바이오그룹이 된 것처럼, 앞으로도 우리는 ‘기어이 해내는’ 정신으로 더 크고 밝은 미래를 만들어 갈 것"이라고 말했다.첫 강연은 HLB그룹의 핵심 파이프라인인 ‘리보세라닙-캄렐리주맙 병용요법’의 간세포암 치료를 위한 개발과 글로벌 허가 과정을 중심으로 진행됐다. 엘레바 테라퓨틱스의 정세호 대표는 간암 신약의 글로벌 임상 3상의 주요 결과와 의의, 그리고 브랜드 전략에 대해 설명했다.강연 끝부분에는 리보세라닙의 뒤를 잇는 파이프라인으로 담관암 치료제 &lsquo
알테오젠의 자회사인 ‘알테오젠헬스케어’와 ‘알토스바이오로직스’가 20일자로 양사간 합병을 완료하고, ‘알테오젠바이오로직스’라는 새로운 사명 아래 통합법인으로 공식 출범했다고 22일 밝혔다.이번 합병은 의약품 유통·영업 및 마케팅 역량을 보유한 알테오젠헬스케어와, 임상개발 및 신약 파이프라인을 확보한 알토스바이오로직스 간의 시너지를 극대화하기 위한 전략적 결정이다.알테오젠헬스케어는 현재 유착방지제, 성장호르몬, 그리고 국내 최초 재조합 히알루로니다제 제품인 ‘테르가제주’를 유통하고 있다. 알토스바이오로직스는 아일리아 바이오시밀러의 글로벌 임상 3상을 완료하고 현재 국내 및 유럽(EMA) 허가 절차를 진행 중이다. 또한, 자체적으로 개발 중인 이중항체 기반 안과질환 바이오베터 OP-01을 신규 파이프라인으로 보유하고 있다.현재 테르가제주는 국내 주요 병원의 약사위원회(DC)를 통과하면서 시장 진입을 가속화하고 있다. 아일리아 바이오시밀러는 지속적인 판권계약을 진행하고 있다. 이를 통해 수익 기반을 더욱 공고히 하고, 신약 파이프라인 개발에도 속도를 낼 계획이다.합병법인 ‘알테오젠바이오로직스’는 전문성을 살리기 위해 각자 대표 체제를 유지하며, 알테오젠헬스케어와 알토스바이오로직스 출신 대표가 각 사업부를 총괄하는 구조로 운영된다.지희정 대표는 “아일리아 바이오시밀러 개발을 통해 구축한 임상 및 RA 역량을 강화하여 테르가제 적응증 추가 및 OP-01 등 글로벌 신약 파이프라인을 확보하겠다”라고 향후 연구개발 전략을 말했다.고진국 대표는 “테르가제의 국내 주요 병원 진입 및 해외
시범사업 중인 비대면진료가 법제화 과정에서 현행보다 오히려 퇴보할 위기에 처했다. 정치권이 특정 연령층에만 비대면진료를 허용하고 초진을 금지하는 등 규제책을 담은 법안을 잇달아 내놓고 있기 때문이다. 한시적이거나 임시방편으로 운영돼 온 비대면진료를 제도화한다는 취지지만 ‘반쪽짜리’로 전락시킬 것이라는 우려가 나온다. 규제 강화하려는 민주당19일 업계에 따르면 더불어민주당은 22대 국회에서 비대면진료 허용 대상을 18세 미만과 65세 이상, 재진 환자 등으로 한정하는 의료법 개정을 추진하고 있다. 초진은 원칙적으로 금지한다. 플랫폼기업에 사전 신고제를 적용하고, 비대면진료 전담기관 운영 금지 등 조항을 통해 민간 사업자의 역할을 철저히 통제하는 방향이다.민주당은 특히 제도화 작업이 본격화하면 시범사업을 전면 종료하겠다는 입장이다. 시범사업을 끝내면 시범사업 체계에 기대어 서비스를 유지 중인 비대면진료 기업은 존립 기반을 잃는다. 원격의료산업협의회에 따르면 코로나19 팬데믹 시기에 50곳이 넘던 관련 스타트업은 현재 20여 곳만 남았다.최보윤·우재준 국민의힘 의원은 각각 이번 국회에서 비대면진료를 제도화하는 내용의 의료법 개정안을 발의했다. 민주당이 추진하는 법안과 달리 구체적인 규제책을 담지는 않았다. 법안 내용도 민주당 대비 산업 친화적이다. 플랫폼을 통한 비대면진료 시스템을 정의하고, 의료인이 플랫폼을 활용해 진료·기록·처방을 할 수 있도록 명시했다.초진을 허용하거나 연령에 제한을 두지 않는다는 내용이 없어 해석의 여지를 남겼다는 지적도 나온다. 여야 모두 약 배송은 제외비대면진료를 경험
알테오젠은 글로벌 Top 10 자동주사기 제조기업과 전략적 협업 논의를 본격화한다고 19일 밝혔다. 이번 논의는 보다 효과적인 피하주사(SC) 제형 개발을 위해 양사가 협력하고, 하이브로자임 플랫폼의 파트너사 및 예비 파트너사에게 효율적이고 다양한 사업 전략과 투약 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.양사는 MTA(물질이전계약)를 체결해 하이브로자임 플랫폼 기술을 적용한 고용량 피하주사제형 치료제와 자동주사기의 기술적 적합성을 검토했다. 이 과정에서 타당성 조사(Feasibility study)와 동물실험) 등을 통해 피하주사제형 치료제와 자동주사기 결합의 적합성과 효율성을 확인했다. 이 결과를 바탕으로 양사는 전략적 협업을 진행하기로 하였다.알테오젠은 현재 치료제가 전반적으로 고용량 제형으로 변화하고 있다는 점과 의료진과 환자의 편의성을 크게 늘릴 수 있다는 점에 주목해 자동주사기와의 결합이 필요하다고 보고 있다. 또한 파트너사들이 바이알, 자동주사기 등 사업전략상 필요한 제형을 선택할 수 있어 하이브로자임 플랫폼의 실용성과 확장성을 제고할 수 있다고 판단했다고 회사 측은 설명했다. 회사 관계자는 “해당기업의 의료기기와 함께 하이브로자임 플랫폼의 경쟁력을 강화하고자 한다”며 “이러한 협력이 당사의 파트너사 및 예비 파트너사의 효과적인 사업전략 수립에 기여하고, 투약 방식에 있어 새로운 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.이번 논의는 오는 6월 16일부터 19일까지 미국 보스턴에서 개최되는 글로벌 바이오 행사(BIO USA)에서 더욱 구체화될 예정이다. 알테오젠은 행사 기간 동안 해당 기업과 심화 논의를 이어가는 한편, 복수의
제테마는 1분기 연결기준 매출액 158억원, 영업손실 1억원을 기록했다고 16일 밝혔다. 매출은 전년 동기 대비 8.0% 감소했고, 영업이익은 적자전환했다. 별도기준으로는 매출액 148억원, 영업이익 12억원으로 흑자기조를 유지했다.회사는 1분기 실적에 대해 중남미 시장의 필러 매출이 4월로 이연된 데 영향 받았다고 설명했다. 또 ‘제테마더톡신’의 국내 론칭에 따른 마케팅·홍보 비용이 일시적으로 증가해 이익이 줄었다고 전했다. 제테마는 최근 정식 품목허가를 획득한 중국시장 필러제품의 신규 진출과 중남미 지역 매출 본격화, 보툴리눔 톡신 제테마더톡신의 국내 정식 판매 개시가 맞물리며 2분기 최대 매출 달성 가능성을 시사했다. 안정적인 필러 수출 성장과 톡신 제품의 글로벌 진출을 본격화하며 수출 확대에 박차를 가하고 있다. 특히 중국과 튀르키예를 포함한 신흥 시장으로의 진출이 가시화되면서, 중장기적 성장 기대감이 커지고 있다. 이와 함께 중국 현지에 생산기지를 구축 중이며, 이를 글로벌 시장 진출의 핵심 거점으로 삼겠다는 전략이다.제테마 관계자는 “기존 주력 제품인 필러 중심의 안정적 매출과 주요 자회사 실적 개선을 통해 2분기 실적 반등이 예상된다”며 “특히 중국 시장 진출은 중장기적으로 제테마의 글로벌 성장성을 가시화하는 계기가 될 것”이라고 말했다.글로벌 미용 시술 시장은 지속 성장세다. 시장조사기관 프레시던스 리서치 자료에 따르면 글로벌 보톨리눔 톡신 시장은 2022년 72억1000만달러(9조4000억원)에서 연평균 9.6% 성장해 2032년 179억8000만달러 규모에 달할 것으로 보인다. 필러 시장은 2023년 60억달러(약 8조2980억원)에서 2032년
“앱클론과 종근당의 협력은 단순한 투자 이상의 의미가 있습니다. ‘혁신의 피’가 서로에게 섞였다고 생각합니다.”이종서 앱클론 대표는 14일 인터뷰에서 “최근 종근당과 체결한 전략적 파트너십은 양사의 시너지를 극대화할 수 있는 계기가 될 것”이라며 이같이 말했다. 종근당은 지난 9일 앱클론에 약 122억원을 투자하며 2대 주주가 됐다. 지난 3월 앱클론이 관리종목으로 지정된 상황에서도, 종근당은 창사 이래 처음으로 100억원대 규모의 외부 기업 투자를 단행했다. 일반적으로 바이오기업이 관리종목에 오르면 외부 투자 유치가 어려운 것이 관례다. 하지만 종근당은 오히려 앱클론의 기술력과 사업 잠재력을 높게 평가해 과감한 결정을 내린 것으로 풀이된다.이 대표는 “작년 말부터 양사 간 전략적 논의가 꾸준히 이어졌고, 앱클론이 관리종목에 지정되는 돌발 변수에도 종근당은 흔들림 없이 신뢰를 보여줬다”며 “이번 파트너십은 상호 보완적 협력 구조를 바탕으로 한 ‘윈윈’ 모델”이라고 말했다.이번 협업을 통한 양사의 시너지는 명확하다. 디스커버리(물질 탐색) 단계는 앱클론이, 임상 개발 및 사업화는 종근당이 담당하게 된다. 앱클론이 개발 중인 CAR-T 치료제 ‘AT101’(제품명 네스페셀)의 국내 상업화 우선권은 종근당이 확보하며, 해외 시장 진출도 함께 추진할 계획이다.앱클론이 개발 중인 AT101은 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL)을 대상으로 국내 임상 2상을 진행 중이다. 오는 6월 말 국내 신속 승인을 신청할 예정이다. AT101은 여포성 림프종(FL) 및 변연부 림프종(MZL)에 대한 적응증 확장도 추진 중이다. 특히 MZL은 아직 임상에 성
리가켐바이오는 와이바이오로직스와 항체약물접합체(ADC) 후보물질 개발을 위한 신규 항체 기술도입 계약을 체결했다고 13일 밝혔다. 이번 계약을 통해 리가켐바이오는 해당 항체의 글로벌 ADC 개발에 대한 독점적 권리를 확보했다. 계약에는 선급금과 단기 마일스톤, 개발 및 상업화에 따른 마일스톤, 그리고 매출액에 따른 로열티가 포함돼 있으며, 세부 계약조건은 영업상 비밀유지를 위해 비공개된다.이번에 도입된 항체 타깃은 다양한 고형암에서 고발현되는 것으로 알려진 면역항암 타깃이다. 현재까지 해당 타깃으로 상용화된 ADC는 없으나 다수의 글로벌 제약사들이 해당 타깃 ADC 개발에 관심이 높은 것으로 알려져 있다.하지만 기존 상용화된 해당 타깃의 단클론항체들의 경우 세포 내포화율이 낮아 ADC 개발에 한계가 있었다. 와이바이오는 기승인 항체들 대비 현저히 높은 내화율을 보인 항체를 확보, ADC 적용 가능성을 높였다. 다수의 임상 프로그램들을 통해 임상적으로 경쟁사들 대비 차별성이 검증된 리가켐바이오의 자체 ADC 플랫폼 적용을 통해 해당 타깃 ADC 시장 내에서 퍼스트인클래스(First-in-Class)의 가능성을 확인했다.리가켐바이오는 이번에 도입한 항체 타깃을 활용해 기존 상용화된 ADC들에 적용된 세포독성 페이로드(cytotoxic payload)가 아닌 자체 개발한 STING agonist 등 면역조절제(immunomodulator)를 페이로드로 적용한 ‘AIC(Antibody Immunomodulator Conjugates)’를 개발할 계획이다.AIC는 페이로드로 적용된 면역조절제의 면역 활성 기전을 바탕으로 면역이 억제된 종양 미세환경(cold tumor)을 면역 활성 환경(hot tumor)으로 전환시켜 기존에 효능이 제한적이었던 ADC 타깃들 혹은 면역항암제의 효능을 높
세포 분석 공정 자동화 장비를 개발하는 큐리옥스바이오시스템즈가 본격적인 글로벌 시장 공략에 나섰다. 신제품 ‘플루토(PLUTO)’의 라인업을 완성한 데 이어, 해외 유수 기관과의 협업을 통해 기술력을 입증하고 있다. 세포 전처리뿐 아니라 세포 배양까지 자동화하는 기술을 앞세워 글로벌 표준화도 추진 중이다. 단순 장비 판매를 넘어 소모품과 스크립트를 중심으로 한 반복 매출 구조 역시 본격화하고 있다. 김남용 큐리옥스 대표는 “지난해 신제품 출시로 수주에 탄력을 받고 있으며, 올해를 기점으로 본격적인 성장 궤도에 오를 것으로 예상한다”고 말했다. 끝없는 호기심과 혁신 “큐리어스”큐리옥스는 세포 분석 공정 자동화 장비를 개발하는 바이오 소부장 회사다. 큐리옥스의 사명은 ‘큐리어스(curious)’에서 비롯됐다. ‘끊임없는 호기심과 혁신’이란 철학 아래 설립됐다. 김 대표는 “비효율을 제거하는 것, 특히 세포 세척 같은 반복적인 공정을 자동화하는 게 우리의 미션”이라고 강조했다.큐리옥스의 첫 시작은 평면 위에 친수성과 소수성을 이용해 실험 효율을 높이려는 기술이었다. 김 대표는 “물리적인 벽 없이 시약 사용량을 줄일 수 있었지만, 사용자의 편의성과 가격 문제가 걸림돌이 됐다”고 말했다. 이를 계기로 그는 연구실 환경에 꼭 맞는 장비를 만들기 위한 시행착오를 거쳐 ‘래미나 워시’, ‘비너스 워시’, 그리고 오늘의 주력 제품인 ‘플루토 시리즈’로 이어지는 제품군을 완성해 나갔다. 플루토, 글로벌 표준화 목표 달성큐리옥스는 최근 신제품 ‘플루토(PLUTO)’의 라인업 구축을 완료
![[핫 컴퍼니] 큐리옥스 “세포 ‘세척’부터 ‘배양’도 자동화, 글로벌 시장 확대 가속화”](https://img.hankyung.com/photo/202504/01.40320103.3.jpg)
“수이광(水光), 수이광.”지난 9~11일 중국 항저우 국제엑스포센터에서 열린 미용의료학회 메보스(MEVOS)에서는 전시 부스마다 이 같은 제품 홍보가 이어졌다. 한국 미용의료계에서 유래된 용어인 ‘물광’을 뜻하는 수이광이 관람객 유인의 주요 포인트였다. 물광은 필러나 스킨부스터 등을 통해 투명하고 윤기 나는 피부를 만들어주는 시술을 말한다. 중국이 수이광으로 물려받은 물광은 K뷰티의 대표 아이콘으로 떠오르며 현지 시장을 휩쓸고 있다. ◇세계 각지서 5만 명 집결메보스는 중국 최대 규모 미용의료학회다. 2012년 시작해 올해로 14년째를 맞았다. 이번 행사에는 중국을 비롯해 한국 미국 유럽 등에서 412개 기업과 5만여 명의 업계 관계자가 참가했다. 1998년 시작된 프랑스 파리의 세계적인 미용의료학회 임카스(IMCAS)의 참가 규모(약 2만 명)와 비교해 두 배를 훌쩍 넘는 수준이다.중국 미용의료 시장은 2023년 276억달러에서 연평균 15% 성장해 2027년 483억달러(약 70조원)가 될 것으로 전망된다. 에스테틱 소비자층은 약 2400만 명에 달하는 등 세계 최대 시장으로 꼽힌다.행사장 곳곳에는 중국어만큼이나 한국어 설명 문구가 자주 눈에 띄었다. 중국 현지 기업들은 부스 곳곳에서 ‘한국 기술력’을 전면에 내세워 마케팅을 했다. 중국 에스테틱기업 차오베이루(喬貝露) 관계자는 “한국 바임의 스킨부스터 ‘쥬베룩’의 이름을 참고해 사명을 지었다”고 설명했다. 쥬베룩은 아직 중국에서 허가를 받지 않았음에도 불구하고 이미 현지 관계자들에게 유명했다. 또 다른 에스테틱기업 웨이리란(薇麗蘭)은 ‘한국 원료를 사용했다’고 자사 필러 제품을 홍보했다. 웨
중국 항저우에서 열린 메보스(MEVOS)에서는 따이궁(보따리상)이 불법으로 들여온 미허가 한국산 필러와 가짜 한국 제품을 버젓이 판매하는 모습이 눈에 띄었다. 한가운데 대형 부스에서 한국 기업들이 정식 제품을 선보였지만 외곽 소형 부스에서는 완전히 다른 풍경이 펼쳐졌다.지난 9~11일 메보스 행사장 외곽에는 미용 제품을 쉽게 구매할 수 있는 부스가 즐비했다. 이곳에서는 중국에서 정식 허가를 받지 않은 필러, 스킨부스터 등 다양한 한국 제품이 따이궁을 통해 유통됐다. 불법 시술업체의 주요 구매처다. 중국 에스테틱 유통업체 관계자는 “중국은 정식 병원 시술이 10%, 피부관리숍 등의 불법 시술이 90%일 정도”라고 귀띔했다.메디톡스의 뉴라미스 필러도 그중 하나였다. 아직 중국 허가를 받지 않았음에도 불구하고 현장에서 판매되고 있었다. 메디톡스 관계자는 “짝퉁일 가능성이 크다”며 우려를 표했다. 휴메딕스 제품 역시 따이궁 유통 채널을 통해 ‘한국어 포장’ 제품이 판매되는 모습이 포착됐다. 휴메딕스의 정식 부스를 전혀 신경 쓰지 않고 판매했다. 중국에서 파는 제품은 중국어와 영어로만 표기돼 있다.항저우=김유림 기자
“중국과 미국 시장을 양대 축으로 2031년 매출 5000억원을 넘어서겠습니다.”김재영 제테마 대표(사진)는 지난 10일 중국 항저우에서 열린 메보스(MEVOS) 현장에서 만나 “5만 명 이상의 의료진과 업계 관계자가 방문하는 이곳에서 에피티크 브랜드를 각인시킬 것”이라며 이같이 말했다. 제테마는 지난달 자체 개발한 히알루론산(HA) 필러 에피티크의 품목허가를 획득했다. 중국 현지 유통 파트너로 LG화학 필러를 10년 넘게 유통한 화둥닝보를 선정했다. 이 회사는 한때 LG화학을 중국 필러 시장 점유율 1위에 올려놓은 기업이다. 지난해 LG화학과 결별한 후 제테마를 새로운 파트너사로 선정했다. 김 대표는 “화둥닝보의 현지 유통과 브랜딩 역량은 최고 수준”이라며 “중국 유명 에스테틱 유통사는 대부분 화둥닝보 임원들이 퇴직 후 설립한 곳”이라고 전했다.화둥닝보는 메보스에서 제테마의 독자 브랜드로 부스를 꾸렸다. 통상 중국 현지 부스에는 유통사 이름이 전면에 걸린다. 하지만 화둥닝보는 제테마의 글로벌 브랜드 전략에 따라 ‘에피티크=제테마’라는 인식을 심는 데 집중했다. 김 대표는 “화둥닝보도 제테마 브랜드의 글로벌 잠재력을 이해하고 있다”며 “세계 1위 에스테틱회사 엘러간처럼 유통사와 브랜드를 분리하지 않고 일관된 메시지를 유지하려는 전략”이라고 했다.김 대표는 이번 메보스에 국내 기업 대표 중 유일하게 공식 연사로 참석해 에피티크의 차별성을 발표했다. 그는 “2017년부터 2024년까지 에피티크는 세계에서 2000만 개가 사용됐고, 경미한 부작용도 46건에 불과했다”며 “한국에서 ‘안전하다’는 문구를 쓸 수
메드팩토는 관계회사 셀로람(Celloram)이 간 질환 치료제 후보물질 ‘CLM-022’의 전임상 연구 결과를 ‘유럽간학회(EASL)’에서 발표헸다고 12일 밝혔다.‘EASL’은 전 세계 간 질환 치료 및 연구 분야 최대 학회로, 올해는 지난 7~10일 네덜란드 암스테르담에서 개최됐다.이번 발표는 셀로람의 파트너사인 프랑스 젠핏(Genfit)을 통해 진행됐다. ‘CLM-022’는 지난 2023년 간 질환 분야 선도기업 젠핏에 기술 이전된 바 있다.‘CLM-022’는 급성만성간부전(ACLF, Acute-on-Chronic Liver Failure) 등 중증 간 질환 치료를 목표로 NLRP3 염증조절복합체(inflammasome)의 발현 및 활성화를 억제하는 혁신신약 후보물질이다. ACLF는 단기 사망률이 80%에 이르는 심각한 질환임에도 현재 승인된 치료제가 없고 간 이식도 제한적이다.젠핏 연구팀은 ‘CLM-022’가 세포 및 동물 모델에서 IL-1β 분비를 감소시키고 우수한 염증 완화 효과를 보인다는 것을 확인, ACLF 치료제로서의 높은 가능성을 보였다고 강조했다. 특히 이번 ‘EASL’에서는 지난해 미국간학회(AASLD)에서 발표된 전임상 데이터에 간 손상 예방 및 전신 염증 완화 등 최신 연구 결과가 추가됐다.메드팩토 관계자는 “이번 발표를 통해 ‘CLM-022’의 염증 억제 효과와 안전성을 더욱 강력히 입증했으며, 기술이전에 따른 마일스톤(단계적 기술료) 수령 가능성도 한층 높아졌다”고 말했다.셀로람은 메드팩토가 출자하고 김성진 메드팩토 대표가 공동 창업한 미국의 신약개발 기업이다. 메드팩토가 약 24%의 지분을 보유하고 있다. ‘CLM-022’는 메드팩토의 글로벌 파트너십 전략의 일환으로 개발되고 있다.한편 ACLF는 고령화와 생활
메디톡스는 1분기(연결기준) 매출 640억원, 영업이익 55억원, 당기순이익 33억원을 달성했다고 12일 밝혔다. 지난해 같은 기간과 비교해 매출은 17% 성장했으며, 영업이익과 당기순이익은 흑자 전환했다.역대 1분기 최대 매출을 달성한 이번 실적은 전년 동기 대비 국내에서 26%, 해외에서 12% 성장하며 고른 증가세를 보였다. 특히 브라질 등 아메리카 지역이 88%의 고성장을 기록하며 주요 수출국으로 자리매김했다.분야별로 살펴보면 ‘메디톡신’, ‘이노톡스’, ‘코어톡스’ 등 메디톡스가 개발한 보툴리눔 톡신 제제와 새롭게 가세한 ‘뉴럭스’까지 4종의 차별화된 라인업을 갖춘 보툴리눔 톡신 제제 매출이 국내와 해외에서 전년 동기 대비 각각 79%, 16% 성장하며 호실적을 견인했다.메디톡스는 오송 3공장이 생산량을 확대하며 지난해 하반기부터 해외 수출 물량의 출하를 본격 시작한만큼 ‘뉴럭스’의 해외 허가가 늘어날수록 매출 증가 속도가 더욱 빨라질 것으로 기대하고 있다. 메디톡스 관계자는 “다수의 톡신 포트폴리오를 보유한 메디톡스만의 차별화된 강점이 브랜드 인지도 제고 활동과 시너지를 내며 역대 최대 1분기 매출을 달성했다”며 “2분기에도 ‘뉴럭스’의 해외 허가 획득이 계속될 예정이고, 히알루론산 필러 ‘뉴라미스’의 신규 라인 2종도 출시된 만큼 향후에도 지속적인 매출 성장을 기대하고 있다”고 말했다.이어 “올해는 메디톡스가 글로벌 기업으로 도약하기 위한 매우 중요한 시점”이라며 “자체 개발 지방분해주사제의 국내 허가 획득, 차세대 액상형 보툴리눔 톡신 제제 ‘MT10109L’의 선진 시장
큐리언트는 CDK7 저해 항암제 Q901의 국제일반명이 ‘모카시클립(mocaciclib)’으로 확정됐다고 12일 밝혔다.큐리언트는 세계보건기구(WHO)로부터 Q901의 국제일반명(International Nonproprietary Name, INN)으로 ‘모카시클립(mocaciclib)’을 공식 부여받았다. 동일한 명칭으로 미국 채택명칭위원회(USAN Council)의 승인을 받아 국제일반명을 최종 확정했다.국제 일반명은 해당 물질이 전 세계적으로 동일한 명칭으로 식별될 수 있도록 하는 국제적 표준이다. 이는 약물의 글로벌 허가와 사업 개발을 위한 필수 절차로, 규제 문건, 임상시험, 학술 발표 등에서 사용된다. 앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 ‘모카시클립’이라는 명칭이 일반명으로 사용된다.모카시클립은 2015년 큐리언트가 독일의 막스플랑크연구소로부터 도입해 초기 연구 단계에서부터 CDK7에 대한 높은 선택성을 갖도록 최적화해 도출한 혁신 신약이다. 세포 주기 및 전사의 핵심 효소인 CDK7을 저해하는 기전을 가진 모카시클립은 유사 기전 경쟁약물 중 리딩 그룹 약물이다. 현재 다양한 고형암 환자를 대상으로 임상 1상 시험에서 안전성 및 효능을 검증 받고 있다.또한 큐리언트는 모카시클립의 높은 선택성을 통해 CDK7 단백질의 기능과 약리적 효용성을 새롭게 규명하고 있다. 최근에는 모카시클립을 통한 CDK7 저해가 ADC의 불응 및 내성 기전을 극복할 수 있음을 확인하고, 이를 기반으로 글로벌 ADC 개발사들과 활발한 논의를 이어가고 있다.남기연 큐리언트 대표는 “국제일반명 등재가 약물 후보물질이 가지는 리스크가 임상 시험을 통해 어느 정도 해소됐을 때 이루어 지는 것이 일반적인 관례인 것을 감안하면, 모카시클립 일반명 등
베이진(BeiGene)은 2010년 설립된 중국의 항암제 기업으로 2016년 나스닥, 2018년 홍콩거래소, 2021년 상하이거래소에 상장했다. 시가총액 282억달러(약 41조원) 규모로 글로벌 제약·바이오 40위권이다. 24년 매출액 38억1000만달러(약 5조6000억원)로 자체개발 표적항암제 브루킨사와 면역항암제 테빔브라의 비중이 84%이며 미국, 유럽, 중국에서 모두 판매 중이다. 전체 매출의 60% 이상이 미국과 유럽에서 발생하고 있다.베이진은 사실상 글로벌 바이오파마다. 미국 1700명을 포함해 전 세계 총 임직원 수 1만1000명으로 29개국 이상에 진출해 있다. 연구과학자만 950명, 임상개발·메디컬어페어 2700명으로 총 임직원 중 33%가 연구개발(R&D) 인력으로 이뤄져 있다.브루킨사, 테빔브라 외에 자체 개발 PARP 저해제 파트루빅스(성분명 파미파립)를 중국에서 판매하고 있고, 그 외에 빅파마로부터 도입해 판매 중인 약품은 암젠의 엑스지바(데노수맙), 블린사이토(블리나투모맙), 키프롤리스(카필조밉)와 BMS의 레블리미드(레날리도마이드) 등이 있다. 블록버스터 브루킨사 성장 가속브루킨사(Brukinsa, 자누브루티닙)는 베이진 자체 개발 BTK(Bruton’s Tysosine Kinase)를 억제하는 혈액암 치료제다. BTK 저해제는 BTK 활성을 선택적으로 억제함으로써 B세포 수용체 경로를 차단해 악성 B세포 생존과 증식을 억제함으로써 혈액암 치료제로 사용된다. 허가 적응증에는 맨틀세포림프종(MCL), 만성림프구성백혈병/소림프구성림프종(CLL/SLL), 완델스트롬매크로글로불린혈증(WM), 변연부림프종(MZL), 여포성림프종(FL) 등이 있다.1세대 BTK 저해제는 2013년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득한 애브비/존슨앤드존슨의 임브루비카(Imbruvica, 이
![[해외 바이오 기업] 중국의 글로벌 빅파마 ‘베이진’, 미국을 뚫은 블록버스터 탄생](https://img.hankyung.com/photo/202504/01.40332057.3.png)
오스코텍이 항암 신약 덴피본티닙의 고형암 임상을 잠정 보류한 것과 관련해 ‘전략적 판단’이라고 밝혔다. 회사의 보다 유망한 신약 후보인 OCT-598 개발에 역량을 모으기 위해 선택과 집중에 나선 것이다. 윤태영 오스코텍 대표는 “덴피본티닙의 효능은 여전히 유효하며 혈액암 적응증으로 기술수출 논의를 진행하고 있다”고 말했다. 윤태영 오스코텍 대표는 7일 전화 인터뷰에서 “덴피본티닙 고형암 개발은 효능 및 부작용으로 개발을 잠정 보류한 게 아닌 회사의 전략적인 결정”이라며 “한정된 자원 내에서 효율을 고려한 판단”이라고 말했다. 덴피본티닙은 고형암 적응증에서 화학요법과 병용 투여 시 암의 재발을 억제하는 전략으로 개발돼 왔다. 하지만 비임상에서 OCT-598이 화학요법과 병용으로 더 나은 약효를 보이면서 선택과 집중을 택한 것이다. OCT-598 역시 내성 시장을 타깃한다. 윤 대표는 “덴피본티닙과 OCT-598을 같은 고형암 비임상 모델에서 실험을 했고, OCT-598이 효능이 훨씬 좋았다”고 설명했다. OCT-598은 EP2/4 이중저해제로 암세포 사멸 과정에서 활성화돼 종양 재생을 돕는 프로스타글란딘E2(PGE2)의 수용체인 EP2와 EP4를 저해한다. 치료제 내성 발현 및 면역 회피를 차단, 암의 재발과 전이를 막는 항암제 후보 물질이다. 지난 2일 미국식품의약국(FDA)에 임상 1상 시험계획(IND)를 제출했다. 특히 지난 4월 개최한 미국암연구학회(AACR)에서 OCT-598이 암세포의 화학항암제에 대한 저항성 발현을 차단하는 기전을 확인했다. 비임상에서 화학요법 약물 도세탁셀 혹은 방사선요법과의 병용 모델에서 종양의 성장을 억제하고 재발을 막는 항내성 약물
![[분석+] 오스코텍, 덴피본티닙 AML 경구제 개발 가속화…기술수출 논의](https://img.hankyung.com/photo/202505/01.40402317.3.jpg)
에이프릴바이오가 REMAP 플랫폼을 적용해 기존 단일타깃을 넘어 다양한 다중타깃 파이프라인을 개발하고 있다고 7일 밝혔다.글로벌 시장에서 각광받고 있는 모달리티에 계열내 최고(best-in-class) 혁신 치료제를 지향하고 있는 만큼 REMAP 물질들은 향후 회사의 강력한 성장동력이 될 것으로 예상된다.에이프릴바이오는 6월 미국 보스톤에서 열리는 바이오USA 컨퍼런스 참석을 기점으로 하반기부터 REMAP 파이프라인으로 빅파마들과 기술수출, 공동개발 등 사업기회를 본격적으로 모색할 계획이다. REMAP(Recombinant and Evolved Multi-specific Antibody Proteins)은 단일타깃 위주였던 기존의 SAFA 플랫폼에서 진화한 다중타깃 치료제 개발 플랫폼이다. 뛰어난 생체 안정성과 대량생산성으로 다중타깃 개발에 최적화돼 있다. 회사는 REMAP을 통해 항체약물접합체(ADC), 면역항암제, 자가면역질환 등으로 개발영역을 확장해 나갈 계획이다. REMAP을 이중항체 ADC에 적용하는 플랫폼을 개발하고 있다. REMAP을 이중항체 ADC에 적용하면 항체의 분자량이 작아 체내침투가 용이해 효능이 증대되는 동시에 부작용도 줄고 반감기도 개선된 다고 회사 측은 설명했다.항체, 링커, 페이로드로 구성된 ADC는 항체기술을 보유한 빅파마들이 ADC용 항체를 직접 개발하는 경우가 많다. 따라서 에이프릴바이오의 ADC 플랫폼 역시 빅파마가 주고객이 될 것이라는 것이 회사 측의 설명이다. 최근 글로벌 업체들의 이중항체 ADC 개발이 활발해지고 있어 빅파마 대상 상업성은 충분하다는 판단이다.APB-CyTE라는 이름으로 개발되고 있는 면역항암제인 T세포 인게이저(T cell engager)는 항체의 한쪽은 표적세포와 결합하고, 다른 한쪽은 T세포를 비롯한 면역세포
안트로젠이 범부처재생의료사업단으로부터 3년간 25억8000만원의 연구비 지원을 받는다고 7일 밝혔다. 퇴행성관절염 치료제 개발이 탄력을 받게됐다. 현재 안트로젠의 퇴행성관절염 치료제는 임상 1상을 진행 중이다. 저용량군 투여는 이미 완료됐으며, 5월 중 고용량군 투여를 완료할 예정이다.안트로젠에서 개발중인 퇴행성관절염치료제는 연골구조 개선을 통한 연골재생을 목표로 하고 있다. 즉 퇴행성 질환의 완화를 통해 통증개선에 더해 연골나이를 되돌리는 것이다.이러한 치료목표를 달성하기 위해 관절강에 투여한 줄기세포가 4주 이상 동안 지속적인 효과를 나타내도록 약효지속형 제형으로 설계했다.기존치료제처럼 수술하지 않고 관절강에 간단히 주사할 수 있어서 환자의 일상생활에 지장이 없다는 것도 장점이라고 회사 측은 전했다. 지금까지 확인된 임상 1상 저용량투여군에서 12주후 VAS 스코어의 개선이 나타났다(p<0.01).김유림 기자 youforest@hankyung.com
젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 7일 밝혔다.패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도로, 환자에게 신약을 더욱 빠르게 제공하는 것이 목적이다.이번 지정은 GV1001이 PSP에 대한 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 가능성을 FDA로부터 또 한 번 인정받은 것이라고 회사 측은 설명했다. 향후 임상 개발과 승인 절차가 빠르게 진행될 가능성이 높아졌다는 평가를 받고 있다고 덧붙였다. 또한 패스트트랙 지정을 받은 약물은 미국에서 치료목적사용(EAP) 승인을 받을 수 있다. 젬백스는 지난 2일 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 패스트트랙까지 지정되며 PSP 치료제 개발 과정에서 다양한 혜택을 받게 됐다. PSP 치료제 GV1001이 패스트트랙으로 지정되면서 FDA와의 긴밀한 소통을 통한 임상시험 설계 지원 및 의약품 승인을 지원하는 데 필요한 적절한 데이터 수집 보장, 심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰, 가속승인 및 우선심사 신청 등의 대상이 된다.앞서 희귀의약품으로도 지정된 만큼 임상 비용 최대 25% 세액 공제, 신약 허가 신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받는다.이에 따라 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험이 더욱 속도감 있게 추진될 것으로 기대하고 있다. 젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 회사는 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비
프로젠이 독자 개발한 NTIG 플랫폼 기반의 차세대 비만·당뇨병 치료제 ‘PG-102’가 주목받고 있다. GLP-1과 GLP-2 수용체를 동시에 활성화하는 이중 타깃 Fc 융합단백질로, 우수한 혈당 조절력과 체중감량 효과를 동시에 갖췄다. 특히 주 1회에서 월 1회까지 투약 간격이 가능한 장기 지속형 제형으로 편의성과 내약성 측면에서 경쟁력을 확보했다. 김종균 프로젠 대표를 만나 PG-102의 기전과 가능성을 들어봤다.PG-102는 NTIG 플랫폼으로 만들어졌다. NTIG 플랫폼이 무엇인가? A. NTIG 플랫폼은 프로젠이 자체 개발했다. 3가지 종류(IgG1, IgD, IgG4)의 면역글로불린(Ig)을 융합한 Fc 형태의 융합단백질 기반 기술이다. 각각의 면역글로불린이 가진 특성들을 고려해 조합함과 동시에 생체 내 장기 지속성은 더욱 높이고, 다중 타깃이 가능하도록 항체 엔지니어링을 적용했다.생체 내 장기 지속 효과도 PG-102의 임상 1상에서 월 투여가 가능한 수준의 체내 반감기가 연장됨을 입증했다. 최근에는 일반 면역글로불린 대비 혈중 리사이클링 수용체(FcRn)에 대한 친화도를 더욱 향상시킨 차세대 NTIG 2.0 기술을 확보했으며, 이는 월 1회 또는 그 이상의 투여 간격이 가능한 융합단백질의 개발을 가능하게 해 환자 편의성과 시장 경쟁력을 높일 수 있을 것으로 기대한다.다중 타깃 Fc 융합단백질이 이중항체 또는 다중항체 대비 어떤 경쟁력이 있나? A. 다중 타깃 Fc 융합단백질과 이중/다중 항체는 동일한 분야로서 표현상의 차이다. 암 및 면역질환을 치료하기 위해서 하나의 타깃 단백질에 대한 항체를 개발하던 1세대를 넘어, 최근에는 2개 이상의 타깃 단백질에 대한 항체를 사용해 질환 선택성과 특이성 개선을 통한 약효
![[파이프라인 집중분석] 프로젠, 차세대 비만 치료제 PG-102 “월 1회 주사제와 주 1회 경구용 모두 가능”](https://img.hankyung.com/photo/202504/01.40320610.3.jpg)
코스닥시장 상장사인 젬백스앤카엘(젬백스)은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)에서 희소의약품 지정을 받았다고 4일 밝혔다. PSP는 신경 퇴행성 질환이다. 평균 생존 기간은 증상이 시작된 후 5~10년에 불과하고, 어떠한 치료제도 없다.FDA의 희소의약품 지정은 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희소질환의 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희소의약품으로 지정되면 임상 비용 최대 25% 세액공제, 신약 허가 신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다. 젬백스는 지난해 식품의약품안전처에서도 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받았다.GV1001은 펩타이드 기반 물질이다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경 퇴행성 질환 신약으로 개발 중이다. 젬백스는 지난해 GV1001의 PSP 국내 임상 2상을 완료했다. 임상 결과 내약성 및 질환 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 현재는 국내에서 임상 2상(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 진행하고 있다.회사 관계자는 “세계 각국에서 희소의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.김유림 기자
오스코텍은 종양의 치료제 저항성 극복에 초점을 맞추고 개발중인 차세대 항암신약 파이프라인 OCT-598에 대해 미국식품의약국(FDA)에 임상 1상 시험승인신청(IND)을 제출했다고 2일 밝혔다.OCT-598은 EP2/4 이중저해제로 암세포 사멸 과정에서 활성화돼 종양 재생을 돕는 프로스타글란딘E2(PGE2)의 수용체인 EP2와 EP4를 저해함으로써 치료제 내성 발현 및 면역 회피를 차단, 암의 재발과 전이를 막는 항암제 후보 물질이다.2022년 카나프테라퓨틱스로부터 기술을 도입한 이후 자체적으로 비임상 연구를 진행해 왔다. 최근 3년 간 두 번에 걸쳐 미국암연구학회(AACR)에서 병용투여 시 항종양 효과에 대해 발표했다.특히 지난 4월 개최한 AACR에서는 OCT-598이 암세포의 화학항암제에 대한 저항성 발현을 차단하는 기전을 확인, 마우스 실험을 통해 도세탁셀(Docetaxel) 혹은 방사선요법과의 병용 모델에서 종양의 성장을 억제하고 재발을 막는 항내성제로서의 효능을 재확인한 연구결과를 공개한 바 있다.이번 임상 1상은 미국과 국내에서 최대 51명의 진행성 고형암 환자를 대상으로 OCT-598의 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가할 예정이다. 우선 OCT-598 단일 투여로 용량 증량, 안전성을 평가하고(Part A), 이후 도세탁셀과의 병용 투여로 용량 증량, 최대 내성 용량 및 임상 2상에 적합한 용량을 설정할 계획이다(Part B). 윤태영 오스코텍 대표는 “이번 OCT-598 임상1상의 시작은 오스코텍이 그동안 추구해온 ‘항내성제(Anti-resistance Therapy)’라는 항암연구방향이 본격적으로 임상 단계에서 테스트를 시작하는 시발점이라고 할 수 있다”며 “이번 임상 1상에서 표준치료제와의 병용요법에서의 효능을 확인할
젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 2일 밝혔다.이번 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다. 향후 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다고 회사 측은 설명했다. FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다.젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 임상 3상을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이보다 앞서 지난해 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받은 바 있다.GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다.젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 임상 2상을 완료했다. 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행된 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보인 바 있다.현재는 국내에서 임상 2상(6개월 투약 완료)에 더
기자를 구독하려면
로그인하세요.
김유림 기자를 더 이상
구독하지 않으시겠습니까?
