세포치료제 전문기업 큐로셀이 항암치료에 쓰이는 CAR-T(키메릭 항원수용체) 토토사이트 무신사를 자가면역질환 토토사이트 무신사로 사용하기 위한 임상 투약에 나섰다.

큐로셀은 최근 가톨릭대 서울성모병원에서 난치성 루프스 환자를 대상으로 CAR-T 치료제 후보물질 ‘안발셀’을 투약했다고 17일 밝혔다. 자가면역질환 치료 목적으로 CAR-T 치료제를 투약한 첫 사례다.

전신 홍반성 루푸스는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 피부, 관절, 신장, 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 다양한 염증과 손상을 유발할 수 있으며, 아직 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않아 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다. 특히 기존 면역억제 토토사이트 무신사에도 반응하지 않는 중증 환자의 경우 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다.

회사 관계자는 “이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 보여준다”고 했다.

이번 임상은 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 지난 3월 진행됐다. 치료 대안이 없던 40대 여성 루푸스 환자에게 CAR-T 토토사이트 무신사 후보물질 안발셀을 투여했다. 환자는 안발셀 투여 이후 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐으며 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 질병 지표가 호전되는 등 긍정적인 초기 치료 반응을 보이고 있다.

안발셀은 B세포 표면 항원인 CD19를 타깃하는 CAR-T 토토사이트 무신사이다. 기존 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 대상 임상을 통해 뛰어난 약효와 안전성을 입증했으며, 현재 식품의약품안전처 품목허가 절차가 진행 중이다. 루푸스는 병리기전상 B세포가 핵심 역할을 담당하기 때문에, CD19 CAR-T는 자가면역질환 치료에서도 새로운 치료 전략으로 주목받고 있으며, 최근 해외에서도 CAR-T를 활용한 루푸스 치료 사례들이 보고되고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “전신 홍반성 루푸스는 기존 치료에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환”이라며, “림프종에서 유효성과 안전성이 입증된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 치료 대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다”라고 밝혔다.

이번 임상은 보건복지부 지정 1기 연구중심병원인 서울성모병원의 ‘세포치료’ 및 ‘난치성 자가면역’ 중점 연구 분야 간 협력을 통해 수행되었다. 큐로셀은 이번 사례 외에도 전신 홍반성 루푸스 환자를 대상으로 한 안발셀의 제1,2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 올해 상반기 중 신청할 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com